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尼曼匹克症目前尚无治愈的方法，特别是对神经系统的破坏，并无有效方法可以阻断其继续恶化，只能针对症状治疗，例如服用Miglustat（商品名Zavesca）。科学家正对疾病的机制、病理进一步探究，希望发展出酵素替代疗法、基因治疗等治疗方式。若家族中已有患者，则可利用基因筛检进行产前检查。

尼曼匹克症等罕见疾病患者，除本身需要照顾外，因治疗产生所需的大量费用、时间，家族其他成员异样眼光或话语，常使病患家庭陷入绝境。

要支持这样的危难家庭，更需要社会、社区、宗教等团体投注关照力量，加强宣导打破例如:「以为患怪病是受咒诅，或是造孽...」等传统错误原则认知。

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